Scrivo in relazione alla risposta data sul sito della Fondazione, intitolata
Kalydeco per mutazioni di gating diverse da G551D: problemi di approvazioni e di costi, del 27.03.14. Mi permetto di segnalare, in aggiunta a quanto espresso nella risposta, che da inizio 2014, a seguito delle autorizzazioni avute per Kalydeco sulle mutazioni di gating non G551D negli USA e con la procedura iniziata in Europa, Vertex ha dato la disponibilità all’uso compassionevole del Kalydeco (come era stato già fatto con la G551D) a quei pazienti che abbiano almeno una mutazione di gating (G178R, G551S,S549N, S549R, G970R, G1244E, S1251N, S1255P, or G1349D) con situazione clinica compromessa (Fev1 < 40% da oltre 6 mesi, progressione di malattia severa, procedura di inserimento in lista di attesa per trapianto). Naturalmente bisogna rispettare la procedura per l’uso compassionevole (documentazione al Comitato Etico, approvazione AIFA ecc.). Per eventuali maggiori informazioni, ovviamente, consiglio di contattare i responsabili di Vertex Italia.
Ringraziamo Il Dr Donatello Salvatore per questa preziosa informazione, integrativa della nostra precedente risposta, informazione che l’organizzazione Vertex Italia non ci aveva segnalato.
I servizi sociali dei Centri FC potranno eventualmente facilitare l’accesso alla cura per i pazienti che rispondano alle condizioni per cui Vertex mette a disposizione l’uso compassionevole del farmaco.
