Salve, dopo l’extension “label” della FDA del 21 Febbraio 2014, il Kalydeco può essere utilizzato anche per le altre mutazioni gating non G551D. Purtroppo questo è vero solo negli Stati Uniti. Quando è prevista l’approvazione dell’EMA e dell’AIFA per consentire la prescrizione di questo innovativo farmaco anche in Italia? E’ incredibile che un farmaco così rivoluzionario sia fermo per procedure burocratiche. Saluti.
E’ vero, al momento solo negli USA il Kalydeco ha avuto approvazione per l’impiego anche in pazienti che hanno mutazioni di “gating”, cioè responsabili della disfunzione di CFTR simile a quella della meno rara mutazione G551D. Prima che il farmaco sia disponibile in Europa per queste nuove indicazioni occorre l’approvazione dell’agenzia europea per i medicinali (EMA). Se questa approverà, sarà necessaria per la commercializzazione in Italia anche l’approvazione dell’Agenzia Italiana per i Farmaci (AIFA). La ditta produttrice del farmaco ha già presentato richiesta di approvazione all’EMA e solo dopo questa verrà presentata all’AIFA. Il problema è certamente legato anche alle lungaggini burocratiche ma la questione più importante che può ritardare le approvazioni riguarda il costo del Farmaco (circa 250 mila euro per un anno di trattamento). In Italia questo aspetto ha ed avrà un peso anche più alto, perché in Italia i malati di fibrosi cistica hanno diritto all’assegnazione del farmaco a completo carico dello Stato. Crediamo che per queste ragioni non sarà facile e immediato il percorso di approvazione di Kalydeco. Questo del costo dei farmaci innovativi, per questa come per altre malattie, è un problema serio su cui dovranno riflettere prima di tutto le imprese farmaceutiche e poi le autorità dei vari paesi: e l’Italia ha non piccole difficoltà su questo.
