Con riferimento ai farmaci Ivacaftor e Lumacaftor segnalati recentemente su questo sito per nuovi trial clinici (1), si può pensare a un loro utilizzo OFF LABEL?
Credo che legalmente sia possibile. Quanti farmaci negli anni passati sono stati utilizzati in FC sebbene non avessero l’indicazione specifica! Un esempio su tutti credo sia la colimicina per aerosol, prima dell’avvento del promixin. Ringrazio chi volesse rispondere.
Con il termine di uso “OFF LABEL” (alla lettera “Fuori Etichetta”) si intende il ricorso a farmaci già approvati per l’uomo e immessi in commercio dalle autorità competenti ma usati per indicazioni diverse o modalità di somministrazione diverse da quelle per cui il farmaco è stato approvato. Così è stato per la colimicina e per altri antibiotici (es: tobramicina, gentamicina) usati per aerosol nella malattia polmonare FC: originariamente esisteva solo la confezione da usare per via generale (intramuscolare o endovenosa). Poi, quando si è visto che era utile somministrarli per via aerosolica, è stata usata la confezione già esistente, quindi ricorrendo ad una via di somministrazione diversa da quella per cui il farmaco era stato approvato. Solo in tempi successivi lo stesso antibiotico è stato prodotto con una formulazione approvata per essere destinata esclusivamente alla via aerosolica (es: TOBI, BRAMITOB, PROMIXIN ed altri).
Ma un uso OFF LABEL non può essere ipotizzato per LUMACAFTOR (VX-809), semplicemente perché il farmaco è ancora in fase di sperimentazione e non ancora approvato dalle autorità competenti; la procedura per l’approvazione sarà avviata solo dopo che si saranno conclusi i trial in corso con dimostrazione di efficacia e sicurezza. Per quanto riguarda IVACAFTOR (VX-707 o Kalydeco nome commerciale), il suo uso è stato approvato dalla FDA americana e dall’EMA europea, con indicazione solo per i pazienti con G551D (singola o doppia) nel genotipo. A nostra conoscenza, per l’Italia la ditta produttrice (Vertex) non ha ancora chiesto all’ AIFA (l’ente preposto: Agenzia Italiana Farmaci) di avviare trattative per concordare il costo del farmaco e le modalità di commercializzazione in Italia. E’ possibile che lo scarso interesse di Vertex per il mercato italiano sia la rarità dei pazienti con mutazione G551D in Italia. Per tutte le altre mutazioni (compresa DF508), l’uso di Kalydeco è in fase di sperimentazione clinica (http://www.fibrosicisticaricerca.it/domanda-e-risposta/Ivacaftor-Kalydeco-e-gia-in-studio-clinico-in-pazienti-FC-con-mutazioni-diverse-da-G551D, 12/11/2012). La combinazione di Kalydeco e Lumacaftor per pazienti omozigoti per DF508 è ancora in fase di avvio.
Al momento neanche l’inclusione in un trial di ricerca potrebbe assicurare l’utilizzo di Kalydeco (in situazioni diverse dal genotipo G551D) e/o di Lumacaftor, perché in genere questi studi prevedono l’assegnazione casuale a un gruppo che fa il farmaco o a un gruppo che fa il placebo; chi intende partecipare a questi trial clinici dovrebbe sapere che tale partecipazione è un contributo volontario alla ricerca, a prescindere dai risultati della ricerca stessa e dai vantaggi che ne possono derivare personalmente al partecipante.
