Ho letto da numerose parti che il Pulmozyme viene considerato uno dei farmaci fondamentali, almeno per quanto riguarda lo scioglimento del muco, nel trattamento della FC. Tralasciando vari distinguo (tipo: i benefici sono soggettivi. Fatto sta che, mi pare di capire, la maggioranza degli studi fatti sui benefici di questo farmaco sono positivi), per farla breve, vorrei chiedere: il fatto che il Pulmozyme non sia mai stato dato a mia figlia, dipende solo dal fatto che è un farmaco costoso e si preferisce, considerato che la ragazzina sta ancora relativamente bene, usarlo solo nei casi più gravi? O ci può essere anche una scelta terapeutica indipendente dal costo SSN? Certo se fosse vera la prima risposta, non sarei tanto contento e sarei portato a cambiare centro di riferimento. Cordiali saluti
Su questo farmaco (Pulmozyme o Dornasi alfa o DNase) abbiamo dato ampie informazioni su questo sito nella domanda del 09.12.05 (Pulmozyme: un farmaco mucolitico). Ricordiamo che questo farmaco, somministrato per aerosol, ha la proprietà di frammentare le lunghe fibre di DNA che provengono dalla distruzione dei globuli bianchi che costituiscono la base del materiale mucopurulento che occupa l’interno dei bronchi nei processi infettivo-infiammatori. Il DNA costituisce coi suoi lunghi filamenti, assieme a quelli di un’altra sostanza derivata sempre dalla distruzione cellulare, una rete fibrosa che rende il materiale bronchiale molto denso e viscoso L’azione di scioglimento del muco da parte del farmaco è chiaramente dimostrabile in vitro. In vivo, cioè nel malato, l’effetto è meno costante ed è alquanto variabile. Non è nemmeno dipendente dalla quantità di DNA presente. Non è prevedibile quale paziente potrà ricavarne sicuro vantaggio. Tuttavia, in genere si ritiene che l’indicazione più appropriata sia quando vi sia evidenza di sputo purulento o mucopurulento (pururulento sta per ricco di pus, cioè di globuli bianchi più o meno degenerati) (1). Non vi è evidenza che il farmaco abbia un’efficacia preventiva, cioè protegga l’albero respiratorio prima che esso sia invaso da secrezioni purulente. Anche recenti linee guida sull’impiego di farmaci di lunga somministrazione per mantenere una buona situazione polmonare in FC segnalano il pulmozyme come farmaco di provata anche se non di assoluta efficacia, ma non vengono presentate chiare indicazioni sul quando usarlo o quando sospenderlo (2). Non è tanto il problema del costo, quanto quello di usare un farmaco quando ve ne sia sicura indicazione. I centri si regolano con varia modalità ma, in genere, l’indicazione privilegiata è quella di cui abbiamo detto sopra: la purulenza dello sputo.
Riteniamo che la domanda del perché non viene usato in questo caso andrebbe posta francamente ai medici che di questo caso si occupano: è importante conoscere il loro ragionamento per l’impiego di un farmaco che può essere utile ma non è detto che sia indispensabile.
1. Rubin BK. Mucolytics, expectorants, and mucokinetc medications. Respiratory Care. 2007;52:859-65
2. Flume PA, et al. Cystic Fibrosis pulmonary guidelines: chronic medications for mmaintenance of lung health. Am J Respir Crit Care Med. 2007;176:957-69
