Vorrei sapere il piu’ possibile su tale medicina.
Pulmozyme è il nome commerciale di un farmaco, costituito da un enzima, denominato “desossiribonucleasi” (DNAsi) o anche “alfa-dornasi”. Questo enzima ha la capacità di frammentare le molecole di DNA (DNA sta per “acido desossiribonucleico”, la molecola che costituisce la base dei geni), che si presentano come lunghi e tenaci filamenti. L’enzima è presente naturalmente nei tessuti umani ma come farmaco viene prodotto industrialmente attraverso la sintesi batterica (secondo la tecnica del “DNA ricombinante”). La ragione del suo impiego nella fibrosi cistica, ma non solo, sta nel fatto che in questa malattia le vie aeree sono intasate da materiale muco-purulento a causa dell’infezione-infiammazione cronica che le colpisce prima o poi, poco o tanto. Questa infiammazione è sostenuta soprattutto dai globuli bianchi del sangue, che accorrono in grandissima quantità nella sede di infezione. I globuli bianchi, nella loro lotta contro gli agenti infettanti all’interno dei bronchi, soccombono e, nel disintegrarsi, liberano una grande quantità di filamenti di DNA che si trovavano originalmente nel loro nucleo. Il DNA contribuisce così, assieme alla tipica disidratazione delle secrezioni bronchiali e alla presenza di altri tipi di fibre, a rendere denso e vischioso il muco, ostacolando quindi il movimento delle cilia vibratili dell’epitelio e la chiarificazione delle vie aeree, che rimangono in definitiva ostruite.
Si può dunque dire che questo farmaco è un “mucolitico” o “mucoattivo”, nel senso che contribuisce a rendere più fluido il muco bronchiale purulento. Nella fibrosi cistica viene somministrato per aerosol, in genere una dose al giorno per lunghi periodi, nei casi di infezione respiratoria cronica con secreti bronchiali purulenti, e preferibilmente oltre i 5 anni di età, anche se vi sono positive esperienze di beneficio anche in età inferiori. La sua efficacia è molto variabile da caso a caso e non è possibile prevedere in anticipo quale sia il malato che ne può trarre giovamento. Alcuni studi clinici hanno dimostrato che una gran parte dei pazienti che lo assumono con regolarità migliorano la funzione respiratoria o almeno la stabilizzano. L’unico criterio per giudicare l’opportunità di un trattamento protratto nel tempo è quello di valutare il miglioramento della funzione respiratoria a distanza di qualche settimana dall’inizio del trattamento. E’un farmaco in genere ben tollerato. Raramente si può avere, soprattutto all’inizio, un po’ di raucedine o di abbassamento di voce. E ancor più raramente si può avere un effetto broncoirritante.
Suri R. The use of human deoxyribonuclease (rhDNAse) in the management of cystic fibrosis. BioDrugs 2005;19:135-44
Robinson TE, et al. Dornase alfa reduces air trapping in children with mild cystic fibrosis lung disease: a quantitative analysis. Chest 2005;128:2327-35
