Si è svolta dal 22 al 24 novembre, presso il Centro Congressi della Camera di Commercio di Verona, la XVI Convention dei Ricercatori della Rete Italiana FFC.
In un clima di forte partecipazione sono intervenuti circa 200 ricercatori della Rete, provenienti da centri e università di svariate città italiane. Dopo l’apertura dei lavori del direttore scientifico Gianni Mastella e i saluti del presidente FFC Matteo Marzotto, della presidente Lifc Gianna Puppo Fornaro, della direttrice sanitaria dell’Azienda ospedaliera di Verona Chiara Bovo, nei tre giorni di studio sono stati esposti i risultati finali di 27 progetti arrivati a conclusione, l’avanzamento di 11 in corso di realizzazione nonché gli obiettivi di 30 di nuova selezione.
La ricerca di terapie per il difetto di base è stata l’area più rappresentata: interventi farmacologici con i modulatori della proteina CFTR mutata (correttori di F508del ma anche potenziatori e stabilizzatori, riavviatori di sintesi per mutazioni stop), strategie innovative basate sulla tecnica di gene editing e terapia genica cellulare. La ricerca dice che il farmaco del futuro per trattare il difetto mutazionale sarà un’associazione di più molecole: quelle che i progetti FFC stanno preparando possono ben inserirsi in questa prospettiva, a partire dal composto ARN23765, frutto del progetto Task Force attualmente in fase preclinica, sperabilmente con passaggio alla sperimentazione nel malato nel 2020.
Parallelamente alla ricerca delle terapie di radice debbono essere portati avanti gli studi nel campo dell’infiammazione e infezione polmonare, complicanze non ancora completamente conosciute, prive ancora oggi di trattamenti soddisfacenti. Molti i progetti FFC nelle due aree, con proposte di nuovi antinfiammatori e molecole che potrebbero sfociare in nuovi antibiotici (particolarmente avanzato lo studio di peptidi con effetto antimicrobico). Nell’area della ricerca clinica i ricercatori riferiscono in particolare d’interessanti progetti riguardanti il trapianto polmonare; e di quanto e come sia stato utilizzato dalla popolazione generale, su lungo periodo, il test per il portatore, argomento di notevole importanza sociosanitaria. Infine anche quest’anno FFC ha lanciato il messaggio della necessità d’interazione fra ricerca di laboratorio e ricerca clinica, nella convinzione che lavorando insieme la ricerca possa arrivare prima e meglio al traguardo della cura del malato.
