È stata segnalata su importante rivista scientifica che si occupa di farmaci e dell’impatto dei farmaci sull’economia e sulla società (1) la notizia del nuovo rapporto (oltre 300 pagine) sui nuovi farmaci modulatori della proteina CFTR, che viene pubblicato da ICER, Institute for Clinical and Economic Review americano. ICER, fondata nel 2006, è un’organizzazione indipendente (sede principale a Boston), la cui finalità è valutare oggettivamente il valore di un farmaco (o di altre innovazioni sanitarie) sotto due punti di vista: l’efficacia clinica e il valore economico. Fanno parte di ICER un folto gruppo di scienziati americani con varie competenze e operanti presso enti di ricerca e università americane.
Ad oggi, negli USA ICER è il più conosciuto e stimato watchdog (cane da guardia) sul costo dei farmaci. I rapporti ICER consistono di un’analisi rigorosa dei dati scientifici (inclusi naturalmente quelli provenienti dai trial clinici condotti), una valutazione del contesto socioeconomico ed epidemiologico in cui questi dati vanno calati (contextual considerations), una raccolta delle opinioni degli attori sulla scena (gli stakeholders: malati, medici, industrie farmaceutiche, rappresentanti del governo). Alla fine, sulla base di tutti questi fattori, ICER indica un costo del farmaco che rappresenti il miglior punto di equilibrio per il mercato.
Già nel 2018 ICER aveva preso in esame alcuni farmaci modulatori di CFTR, ora riformula le sue valutazioni in base ai dati del periodo 2018-2020 e alla comparsa sul mercato di Trikafta, l’ultimo della famiglia dei farmaci basati su associazioni di correttori e potenziatori. Secondo ICER, Kalydeco e Trikafta si prendono una bella A (negli USA è il massimo dei voti) per quanto riguarda l’efficacia clinica; sono seguiti da Symdeko e da ultimo resta Orkambi (“determina un modesto beneficio sulla salute”). Viene sottolineato anche il fatto che Trikafta non è stato studiato in un preciso gruppo di malati FC, quelli con F508del e mutazione con funzione residua, e che proprio in questo gruppo, per cui è stato approvato Symdeko, i benefici di Trikafta potrebbero essere più elevati.
Ma il problema – continua ICER – è il costo di questi farmaci: nonostante siano terapie “trasforma vita”, i prezzi imposti dai produttori (molti milioni di dollari nel corso della vita per un malato di media età e quadro clinico) sono sproporzionati rispetto ai loro sostanziali benefici. La ragione della sproporzione sta nel fatto che sono stati imposti in un regime di monopolio industriale, senza l’intervento di altre forze che usualmente intervengono per controbilanciare richieste eccessive da parte dell’industria. Quelli che ricevono il farmaco certamente ne hanno benefici, ma i prezzi non allineati possono provocare conseguenze negative per molti altri individui invisibili: quelli che, a causa dell’intossicazione dei costi del sistema assistenziale, possono subire ritardi o lacune sanitarie in altri campi. Quindi, in base a tutte queste considerazioni, il prezzo giusto per elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta) secondo ICER dovrebbe aggirarsi fra 67.900 e 85.500 dollari per anno, il che vorrebbe dire che il prezzo attuale dovrebbe avere uno sconto almeno del 73% .
Attualmente Trikafta è approvato e in commercio solo negli USA, nazione in cui il sistema sanitario è sostanzialmente privato, basato sulle polizze assicurative che l’individuo deve pagarsi. Naturalmente questo crea forti differenze sociali nell’accesso al farmaco, che si riflettono in un diverso andamento della malattia tra i diversi soggetti. Da sempre i malati di fibrosi cistica ispanici o afroamericani hanno minore attesa di vita rispetto ai malati bianchi di origine anglosassone. Il problema si sta allargando e sarà reso ancora più drammatico dalla pandemia COVID -19. Gli stessi farmaci usati per il COVID il cittadino americano deve pagarseli e un precedente rapporto ICER ha cercato di calmierare il prezzo dell’antivirale Remdesivir (3). In Europa la maggior parte delle nazioni (Regno Unito, Francia, Spagna, Germania, Italia e altri) hanno sistemi sanitari nazionali pubblici, con erogazione di farmaci e servizi a beneficio del cittadino con costo sostenuto prevalentemente dal servizio sanitario.
1) PharmacoEconomics & Outcomes News 852, p3 – 2 May 2020
2) Institute for Clinical and Economic Review. ICER Releases Evidence Report on Treatments for Cystic Fibrosis. Internet Document: 27 Apr 2020.
3) icer-review.org/announcements/alternative_pricing_models_for_remdesivir/
G. Borgo
