Il progetto strategico Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF), avviato nel 2014 e finanziato finora con 2.700.000 euro da Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica, ha raggiunto un altro significativo obiettivo ed è ora a un punto cruciale. Dopo l’identificazione del correttore ARN23765, rivelatosi di alta potenza correttiva, e gli studi preclinici su di esso, che hanno confermato la sicurezza e l’adeguatezza farmacologica del composto, è stata avviata la ricerca di un partner per completarne lo sviluppo.
I più recenti studi internazionali in ambito FC hanno dimostrato che per ottenere un adeguato recupero della funzionalità della proteina CFTR mutata, che causa la malattia, è necessaria la combinazione di due diversi correttori, eventualmente associati anche a un potenziatore, come è avvenuto per Kaftrio (Trikafta).
Alla luce di questo avanzamento, il piano strategico TFCF cambia rispetto agli intenti di partenza. Fondazione sta confrontandosi con un potenziale partner, per valutare la possibilità di continuare lo sviluppo di ARN23765 in associazione con altri modulatori dell’attività di CFTR e identificare una combinazione con un effetto comparabile o superiore a quello di Kaftrio (Trikafta). Tale possibilità avrebbe anche l’effetto di calmierare il mercato, ridurre i costi di una terapia oggi ancora troppo alta, aumentandone l’accessibilità da parte dei malati.
Nell’ambito di tale trattativa è in corso uno scambio di informazioni, protetto da un accordo di riservatezza. L’auspicio è che si possa arrivare in tempi rapidi a un accordo di collaborazione, centrando in tal modo quanto auspicato fin dall’inizio, ossia proseguire gli studi per avviare la sperimentazione nell’uomo, mantenendo un ruolo strategico nel progetto, ma supportati dal punto di vista dell’ingente e ambizioso piano economico, che una Fondazione di Ricerca in Italia da sola non potrebbe mai sostenere.
Il nostro impegno in tal senso proseguirà nel costante e trasparente allineamento dei partner e sostenitori che fino ad ora ci hanno affiancati nel progetto, comunicandone gli sviluppi quando le clausole di riservatezza lo consentiranno.
