Si è tenuto a Philadelphia, dal 3 al 5 novembre 2022, il Congresso Nord Americano di Fibrosi Cistica (NACFC), durante il quale sono state presentate le novità di ricerca in vari campi di rilevanza per la fibrosi cistica (FC), quali la biologia cellulare, l’immunologia, la microbiologia, l’infiammazione, ma soprattutto i nuovi approcci molecolari che permetteranno di raggiungere l’obiettivo finale: una Cura per tutti.
La terapia genica è stata uno degli argomenti principali: un simposio ha illustrato i bersagli cellulari considerati più rilevanti per ottenere un beneficio clinico. Ad esempio, CFTR è altamente espresso in una popolazione di cellule, identificate solo pochi anni fa, chiamate ionociti polmonari, sul cui ruolo fisiologico si sa ancora poco. Altre cellule che potrebbero costituire un bersaglio della terapia genica sono quelle delle ghiandole della sottomucosa e le cellule basali. In un altro simposio si è iniziato invece a ragionare sui
passi successivi alla ricerca di base, ovvero su come debbano essere condotti gli studi clinici volti a dimostrare l’efficacia dei nuovi approcci di terapia genica. Sono state fatte considerazioni importanti riguardanti la progettazione e conduzione dello studio, in particolare quali debbano essere i parametri da valutare per stabilire la validità o meno dei trattamenti testati.
Un altro argomento di grande interesse, a cui sono state dedicate più sessioni, è quello delle infezioni polmonari. Le infezioni croniche e ricorrenti infatti continuano a presentare sfide per le persone affette da FC. Per quanto le risposte immunitarie dell’ospite siano necessarie per l’eliminazione delle infezioni, il reclutamento prolungato delle cellule immunitarie facilita il danno tissutale. Una sessione del Congresso ha discusso le più recenti conoscenze sull’interazione della risposta immunitaria dell’ospite con i fattori microbici e ha evidenziato le relazioni tra la disfunzione di CFTR, l’infiammazione e la popolazione microbica. Una seconda sessione ha invece illustrato i meccanismi con cui insorgono le infezioni polmonari da batteri e virus, discutendo i fattori che migliorano le capacità di questi organismi di causare infezioni nelle persone con FC. Nutrita la partecipazione di clinici e ricercatori italiani, di cui riportiamo due contributi nel campo della terapia genica e delle infezioni.
Questo articolo compare anche sul Notiziario FFC Ricerca 62.
