Un comunicato dell’azienda Vertex Pharmaceuticals (1) ha annunciato che l’azienda ha sottoposto all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) una richiesta di espansione all’indicazione di Kaftrio, già approvato da EMA il 21 agosto 2020 per le persone con fibrosi cistica di età superiore ai 12 anni con una doppia mutazione F508del o una mutazione F508del e una mutazione a “funzione minima”. La richiesta dell’azienda è di allargare l’indicazione alla somministrazione di Kaftrio anche a quei soggetti che hanno una mutazione F508del su un allele e una mutazione di gating (classe III) o una mutazione con funzione residua sul secondo allele.
Questa richiesta si baserebbe sui risultati positivi già ottenuti in uno studio di fase 3 con Kaftrio, annunciato nel luglio 2020 da Vertex Pharmaceuticals. La richiesta sarà prossimamente valutata dal Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano dell’EMA.
Qualora fosse approvato, questo allargamento all’indicazione di Kaftrio rappresenterebbe un avanzamento, che avvicinerebbe i paesi europei a quelli nord-americani, dove il farmaco è stato approvato, oltre che per i soggetti con una doppia mutazione F508del anche per coloro che hanno una mutazione F508del su un allele e qualsiasi altra mutazione sul secondo allele. La richiesta di Vertex Pharmaceuticals va nella direzione auspicata dalle tre organizzazioni, Lega Italiana Fibrosi Cistica (LIFC), Società Italiana Fibrosi Cistica (SIFC), Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica (FFC), che si stanno adoperando per l’approvazione del farmaco in Italia.
1) investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-european-medicines-agency-type-ii-variation. 14.09.20
