Nato nel 2014 dalla collaborazione fra il Laboratorio di Genetica Medica dell’Istituto Giannina Gaslini di Genova, storicamente esperto nella farmacologia di CFTR e nell’high throughput screening con il prof. Luis Galietta e la dott.ssa Nicoletta Pedemonte, e l’Istituto Italiano di Tecnologia di Genova, all’avanguardia nel campo della scoperta di farmaci innovativi, con il dott. Tiziano Bandiera, Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF) si proponeva di individuare nuovi correttori della proteina CFTR, più efficaci di quelli allora esistenti.
Dopo 7 anni di studi, TFCF pone le basi per lo sviluppo di un composto particolarmente potente nel recuperare la funzionalità di CFTR mutata, ARN23765, che nel 2021 viene preso in licenza da Sionna Therapeutics con l’obiettivo di continuare gli studi preclinici e valutare se possedesse tutte le caratteristiche per poter avviare la sperimentazione nell’uomo, anche in combinazione con altri farmaci modulatori. Alla luce dei risultati dei nuovi studi su ARN23765, e attingendo ai dati prodotti dal team TFCF, Sionna è arrivata al composto SION-676, che è stato recentemente nominato come candidato allo sviluppo, concentrando in sé una buona attività farmacologica.
“Task Force for Cystic Fibrosis è stato un progetto fortemente voluto dal prof. Gianni Mastella, co-fondatore e Direttore scientifico di FFC Ricerca fino alla sua scomparsa. – dichiara Matteo Marzotto, presidente FFC Ricerca – A lui dobbiamo l’intuizione della necessità di affiancare ai progetti di rete anche alcuni importanti progetti strategici, la costruzione di una rete autorevole di ricercatori. Ma il nostro grazie va anche alle aziende e ai volontari che ci hanno dato fiducia e hanno saputo accogliere questa sfida, contribuendo, attraverso iniziative territoriali e Gruppi di sostegno, a un investimento complessivo negli anni di oltre 2,5 milioni di euro, che ci ha permesso di raggiungere questo traguardo sperato ma per nulla scontato”.
“Il coraggio di credere in un grande progetto come TFCF, consapevoli delle opportunità ma anche dei rischi di fallimento di un simile investimento di ricerca – commenta il dott. Carlo Castellani, Direttore scientifico di FFC Ricerca e responsabile del Centro Fibrosi Cistica dell’Istituto Giannina Gaslini di Genova – riceve oggi il meritato riconoscimento. Una nuova promettente molecola è originata dal composto sviluppato da Fondazione. L’azienda che ne detiene il brevetto ha ora la possibilità di proseguire il percorso compiendo l’ultima fase di sviluppo che prelude alla sperimentazione clinica” – e conclude – “Altri progetti strategici sono attivi o partiranno presto, sempre con l’obiettivo di identificare delle nuove strategie terapeutiche per la cura della fibrosi cistica, confidando di seguire la strada segnata dal TFCF”.
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