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Risultato Progetto: FFC #2/2008
Basi funzionali e strutturali del meccanismo molecolare dei potenziatori della CFTR

Functional and structural basis of the molecular mechanism of CFTR potentiators

Messa a punto una tecnica avanzata (dispersione di raggi-X a basso angolo con luce di sincrotrone) che permette lo studio della struttura di CFTR e delle sue modifiche sotto l'effetto dei farmaci potenziatori.

Dati del Progetto

Responsabile
Oscar Moran (CNR - Istituto di Biofisica - Genova)
Categoria/e
Partner
Olga Zegarra (Lab. Genetica Molecolare - Istituto G. Gaslini - Genova)
Ricercatori coinvolti
2
Durata
2 anni
Finanziamento totale
95.000 €
Adozione raggiunta
95.000 €
Obiettivi
Il meccanismo di funzionamento dei nuovi farmaci chiamati potenziatori della proteina CFTR difettosa non è ben conosciuto: lo studio...
Objectives
The mechanism underlying activation of mutated CFTR by potentiators is still unknown. The aim of this study is to...

Risultati

E’ stato messo a punto un protocollo per l’identificazione e la purificazione di alcune regioni particolari della proteina CFTR normale. Queste regioni sono state studiate con un metodo avanzato (dispersione di raggi-X a basso angolo con luce di sincrotrone), che ha permesso di scoprire le modifiche strutturali a cui la proteina va incontro nella fase di avvio del trasporto del cloro. La ricerca prosegue (Progetto 7/2010), con lo scopo di indagare, sempre in rapporto alla struttura fisica della proteina, gli effetti di quei farmaci che sono già in fase di sperimentazione clinica e che agiscono come “potenziatori” della proteina CFTR mutata. Ne deriveranno conoscenze da utilizzare per migliorare l’effetto di questi farmaci.