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Risultato Progetto: FFC#5/2005
Protocolli di terapia genica del gene CFTR in cellule staminali embrionali umane utilizzando la tecnica SFHR (rimpiazzo di piccoli frammenti di DNA omologo)

CFTR gene correction in human embryonic stem cells mediated by Small Fragment Homologous Replacement (SFHR)

Il gene normale al posto del gene difettoso nel DNA di cellule staminali.

Dati del Progetto

Responsabile
Federica Sangiuolo (Università Tor Vergata, Roma)
Categoria/e
Partner
Massimo De Felici (Univ. Tor Vergata, Roma), Lorenzo Guerra (Univ. Di Bari), Marco Lucarelli (Univ. La Sapienza, Roma)
Ricercatori coinvolti
16
Durata
2 anni
Finanziamento totale
60.000 €
Adozione raggiunta
60.000 €
Obiettivi
Si intende dapprima testare la possibilità di correggere in vitro il gene CFTR di una linea cellulare staminale embrionale...

Risultati

Sono state studiate le cellule staminali embrionali umane e ne sono state identificate le caratteristiche molecolari e immunologiche. E’ stato prodotto il frammento di DNA (SFH) in grado di riconoscere il gene CFTR, inserirsi nella sua sequenza e modificarla. Questo frammento è stato sperimentato finora su cellule staminali embrionali di topo, dove ha dimostrato di funzionare modificando il gene di una discreta quota (12%) delle cellule trattate. Questi risultati preliminari possono essere utilizzati per lo sviluppo di ulteriori ricerche nel campo delle cellule staminali e della terapia genica attraverso trapianto di cellule staminali.