Gli effetti dei nuovi farmaci sulla funzione di CFTR possono essere misurati utilizzando quattro diversi metodi: misura dei potenziali nasali (NDP), misura delle correnti intestinali (ICM, su bipsie di mucosa intestinale), test sui monociti (Progetto 6/2013). I ricercatori si sono concentrati nella messa a punto della metodica del test su organoidi: prelievo di mucosa attraverso biopsie rettali da pazienti FC; isolamento, su materiale bioptico, di cellule staminali, coltura e realizzazione di organoidi derivati da queste staminali; rilevamento di attività di CFTR attraverso rigonfiamento degli stessi organoidi. Il progetto continua con il 3/2014(Extension).
Thanks to this project, effects of new drugs on CFTR function could be detected in the same CF patient using four different methods (ICM, leukocytes assay, organoids swelling). CFTR function in the presence of mutations of uncertain clinical relevance will be tested in leukocytes and rectal organoids beside standardized ICM and NPD. This study proposes a relatively simple and robust assay to facilitate diagnosis, functional studies, drug development a swell as personalized medicine approaches in CF.
