E’ stato osservato che il miglustat, ma non il suo analogo NB-DGJ, corregge la funzione di CFTR F508del in linee cellulari di epitelio bronchiale. Entrambi i composti riducono la risposta infiammatoria all’infezione da P. aeruginosa, sia in cellule FC che non FC, ad indicare che l’effetto anti-infiammatorio del miglustat è, almeno in parte, indipendente dalla correzione funzionale di CFTR. Dai risultati ottenuti, il miglustat sembra interferire con il segnale pro-infiammatorio a valle e in comune con i recettori per i batteri patogeni e per le citochine pro-infiammatorie.
Dal punto di vista pratico, questa ricerca ha dimostrato che il miglustat ha due effetti terapeutici nelle cellule FC: corregge la funzione di CFTR-F508del e riduce la risposta infiammatoria all’infezione da P.aeruginosa. Il trattamento combinato con sostanze in grado di correggere il difetto di base e farmaci anti-infiammatori viene indicato come strategia terapeutica utile per la patologia polmonare FC. Il miglustat del resto è un farmaco già conosciuto ed usato nell’uomo ed è in corso un trial clinico per valutarne l’efficacia come correttore nei pazienti FC. Ciò considerato, il miglustat appare un candidato promettente per la farmaco-terapia della FC ed uno strumento utile ai fini della ricerca sui meccanismi che regolano la risposta immune delle vie respiratorie in FC.
