I ricercatori hanno preso in considerazione nello studio 31 pazienti sottoposti a trattamenti terapeutici per il recupero della funzionalità di CFTR mutata, e dai prelievi ematici sono stati isolati e analizzati i monociti. I risultati mostrano che per 23 su 25 pazienti trattati con Kaftrio e per 5 su 6 pazienti trattati con Symkevi, la terapia è stata in grado di correggere il difetto di attivazione dell’integrina LFA-1 (Lymphocyte function-associated antigen). I risultati degli esperimenti hanno perciò confermato la correlazione tra il difetto su CFTR e la LFA-1 difettosa che a sua volta porta a malfunzionamento dei monociti e persistenza dell’infiammazione/infezione polmonare. I ricercatori riportano inoltre che gli approcci terapeutici per recuperare la funzionalità di CFTR hanno anche migliorato anche la funzionalità dei monociti difettosi.
La misurazione dell’attività dell’integrina potrebbe essere utilizzata per valutare l’efficacia dei trattamenti terapeutici con modulatori in pazienti FC.
In this study, 31 CF patients undergoing therapeutic treatments with Trikafta or Symkevi were enrolled, and monocytes from blood samples were isolated and analyzed. The results show that the therapy was able to correct the activation defect of the integrin LFA-1 (Lymphocyte function-associated antigen) for 23 out of 25 patients treated with Trikafta and for 5 out of 6 patients treated with Symkevi. The results of the experiments, therefore, confirmed the correlation between the defect on CFTR and the defective LFA-1 which leads to malfunction of monocytes and persistence of lung inflammation/infection. The researchers also report that therapeutic approaches to recover CFTR function have also improved the function of the defective monocytes as well.
The measurement of integrin activity could be used to evaluate the effectiveness of therapeutic treatments with CFTR modulators in CF patients.
