Sono state quantificate circa 4.000 proteine nell’epitelio bronchiale di pazienti FC individuandone 154 che sono significativamente alterate nella malattia. È stato poi applicato questo protocollo analitico, in combinazione con altre tecniche in grado di studiare la biologia della cellula, a un modello in vitro di FC identificando un gruppo di proteine che potrebbero essere dei potenziali nuovi bersagli per il trattamento farmacologico della FC. I ricercatori hanno visto che queste proteine, se opportunamente modulate, provocano nel modello in vitro un significativo recupero di CFTR : sono quindi candidate per futuri progetti di sviluppo di nuovi farmaci. Questi risultati inducono a sviluppare questo progetto pilota per l’individuazione di un set di proteine potenzialmente utili per il trattamento farmacologico della FC e per il miglioramento delle condizioni di vita dei pazienti. A tale scopo, dopo aver individuato questi target secondari nel modello in vitro (CFBE41o-), si dovranno validare i risultati su cellule primarie provenienti da pazienti FC. La ricerca continuerà con il progetto FFC#1/2019.

Congress abstracts

• Braccia C, Proteomic profiling of mutated-CFTR expressing cells identify new pharmacological targets for cystic fibrosis, 3rd IMaSS Network Congress (Parma, Italy, May 2019)
• Braccia C, Tomati V, Caci E et al., Proteomic profiling of F508del-CFTR expressing cells to identify new pharmacological targets for cystic fibrosis, Proteomic Forum 2019, XIII. Annual Congress of the European Proteomics Association: From Genes via Proteins and their Interactions to FunctionsMarch 24–28, 2019, Potsdam, Germany