Un insieme di composti chimici e farmacologici (“correttori”) possono influenzare l’espressione della proteina CFTR difettosa, nel caso della mutazione DF508. Tali sostanze per essere efficaci in vitro ed in vivo richiedono dosaggi che possono produrre degli effetti collaterali, limitandone fortemente l’efficacia e le possibilità di applicazione. Per permettere un più pratico utilizzo di tali farmaci, questi possono essere trasportati nella cellula da speciali proteine, dette chaperoni, che superano le barriere delle
membrane cellulari. Grazie a queste proteine i composti “correttori” possono essere indirizzati in compartimenti cruciali della cellula in concentrazioni
farmacologicamente rilevanti. Da questo studio pilota, i risultati preliminari ottenuti in vitro permettono di concludere che sostanze farmacologiche opportunamente
modificate e legate a proteine trasportatrici sembrano svolgere la funzione desiderata. Sono in corso ulteriori sperimentazioni per studiarne ed ottimizzarne gli effetti.
