Realizzazione di un nuovo test del sudore video-controllato per la misurazione della funzione del canale CFTR: importanza per definire la diagnosi e valutare l’efficacia di nuove terapie
Comprendere il meccanismo d’azione delle vie regolatorie che controllano la proteostasi della CFTR-F508del e sviluppare farmaci in grado di correggere il suo difetto attraverso un’azione sinergica sulle suddette vie
Difetti di assemblaggio della proteina CFTR-F508del mutata; meccanismi di recupero dell'espressione della proteina CFTR-F508del mutata; correttori e siti di legame dei correttori