Project results - Risultati dei progetti di ricerca

Strategie terapeutiche basate sui lipidi per ottimizzare l’efficacia dei farmaci innovativi per la cura della fibrosi cistica

Piccole strutture eterocicliche come correttori della proteina CFTR mutata in fibrosi cistica

Caratterizzazione del meccanismo di azione di modulatori di CFTR attraverso una tecnica di marcatura indotta da foto-attivazione

Organoidi intestinali per la valutazione e la correzione farmacologica di anomalie nel trasporto di fluidi e correnti anioniche in pazienti affetti da pancreatite

Valutazione della distribuzione e dell'attività di nuove molecole ad azione readthrough nel modello di topo e in altri sistemi di modello FC

Ruolo di modifiche post-traduzionali nel recupero funzionale di F508del CFTR

Generazione di colture di cellule staminali delle vie aeree condizionalmente riprogrammate dall'epitelio nasale di pazienti con fibrosi cistica: valutazione della risposta a farmaci modulatori del CFTR e correlazione con il profilo genetico (theratyping) e ripristino della funzione del CFTR mediante approcci di modificazione genica

Proposte terapeutiche basate sulla risposta al trattamento in laboratorio di mutazioni rare con farmaci modulatori di CFTR

Nuovi bersagli per il trattamento della FC dall’analisi approfondita del proteoma F508del-CFTR