Project results - Risultati dei progetti di ricerca

Caratterizzazione e ruolo patogenetico di mutazioni sconosciute in pazienti FC italiani: un requisito essenziale per la prevenzione della fibrosi cistica attraverso lo screening del portatore e la diagnosi prenatale

Ruolo della proteina di interazione NHERF nella regolazione dell'attività e della espressione della proteina - canale CFTR

Effetto degli antibiotici macrolidi sul trasporto ionico attraverso la proteina - canale CFTR

Valutazione di un polimero cationico, la polietilenimina, per il trasferimento di vettori genomici (minicromosomi) a epiteli respiratori in vitro e in vivo

Vettori lentivirali di nuova generazione per la terapia genica della fibrosi cistica: valutazione del potenziale infiammatorio

Protocolli di terapia genica del gene CFTR in cellule staminali embrionali umane utilizzando la tecnica SFHR (rimpiazzo di piccoli frammenti di DNA omologo)

Protocolli di terapia genica del gene CFTR in cellule staminali embrionali umane utilizzando la tecnica SFHR (rimpiazzo di piccoli frammenti di DNA omologo)

Varianti genomiche che modificano lo splicing. Studio degli aspetti diagnostici e terapeutici nella fibrosi cistica

Dissezione di processi di conformazione della proteina CFTR in cellule CFTR normali e con mutazione ∆F508. Uso di tossine disarmate per colpire le molecole "chaperones"ed assistere la conformazione e l'espressione di DF508-CFTR