Project results - Risultati dei progetti di ricerca

Caratterizzazione del meccanismo di azione di modulatori di CFTR attraverso tecniche di analisi chimica, come la marcatura indotta da foto-attivazione

Esplorazione multiomica del lipidoma dell'epitelio bronchiale primario della FC e del suo ruolo nel recupero di CFTR

Utilizzo di tecnologie CRISPR-Cas per revertire gli effetti delle mutazioni F508del e 2789+5G>A del gene CFTR

Verso lo sviluppo di terapie personalizzate per le persone con fibrosi cistica con mutazioni di gating resistenti

Stress ossidativo e autofagia in fibrosi cistica: nuovi approcci biochimici e di individuazione di farmaci

Valutazione in vitro di nuovi strumenti per la modifica (editing) sito-specifica di RNA messaggeri per proteina CFTR con mutazioni stop

Ottimizzazione della previsione delle risposte cliniche ai modulatori della CFTR utilizzando le cellule primarie nasali in condizioni che rispecchiano lo stato infiammatorio del paziente FC

Studio dei bersagli alternativi per compensare la mancata funzione della proteina-canale CFTR

Acidi nucleici peptidici come potenziali amplificatori di CFTR per il trattamento della fibrosi cistica