La malattia senonasale (ostruzione nasale, rinosinusite cronica, poliposi) è frequente in FC. In presenza di determinate condizioni richiede un intervento chirurgico: talvolta anche l’intervento chirurgico non è risolutivo e i disturbi possono ripresentarsi. Dornase alfa (o anche rhDNAse) è un farmaco conosciuto con il nome commerciale di Pulmozyme ed è usato in FC per via aerosolica, allo scopo di fluidificare il muco bronchiale. E’ un enzima ottenuto con tecniche d’ingegneria genetica e la sua azione è quella di frammentare le molecole di DNA: queste molecole, provenienti dalla rottura dei globuli bianchi, sono presenti in gran quantità nelle cavità e nei condotti di organi in cui vi è infiammazione, con la sua alta concentrazione in globuli bianchi (vedi bronchi, naso e cavità o seni intorno al naso), e producono nel fluido in cui si ritrovano caratteristiche di particolare adesività e densità. Dornase alfa si è dimostrato attivo a livello bronchiale. Da questo studio, svolto presso il Centro FC di Napoli, risulterebbe attivo anche nel trattamento della malattia senonasale FC.
E’ uno studio realizzato secondo particolari caratteristiche richieste negli studi clinici per assicurare garanzia di risultato non influenzato da altri fattori che non siano il farmaco stesso: “studio in doppio cieco e con uso di placebo”. I malati che accettano di partecipare alla ricerca non sanno che tipo di sostanza assumono e potrebbero assumere invece che il farmaco una sostanza del tutto innocua (chiamata con termine tecnico “placebo”); l’assegnazione dell’uno o dell’altro trattamento al malato è sorteggiata e il medico stesso ignora di quale sostanza si tratti (il termine “doppio cieco” sta ad indicare proprio questo).
Sono stati inseriti nello studio, durato circa 3 anni, 24 malati FC che avevano sinusite cronica ed erano stati sottoposti ad intervento chirurgico in sede senonasale. Un mese dopo l’intervento chirurgico i malati iniziavano un trattamento aerosolico per via endonasale: un gruppo inalava dornase alfa, un altro gruppo il placebo (una soluzione d’acqua e sale in concentrazione fisiologica). Le valutazioni dell’efficacia del trattamento sono state fatte 24 e 48 settimane dopo l’inizio del trattamento nel gruppo “dornase”, e 12 settimane dall’inizio nel gruppo “placebo”. L’efficacia è stata valutata in base alla presenza -assenza di sintomi collegati al naso o ai seni paranasali, all’osservazione endoscopica del naso da parte dello specialista otorinolaringoiatra, in base ad una TAC nasale, al test della saccarina (valuta la funzione delle cilia vibratili delle cavità nasali) e ai test di funzionalità respiratoria. Tutte le valutazioni, ad eccezione del test della saccarina, sono risultate migliori nel gruppo che ha usato il dornase. Questo gruppo presentava anche migliori indici di funzionalità respiratoria rispetto al gruppo “placebo”.
Cimmino M, Nardone M, Cavaliere M et all “Dornase alfa as postoperative therapy in cystic fibrosis sinonasal disease”. Arch Otolaryngol Head Neck Surg 2005; 131(12):1097-101
