La proteina CFTR rappresenta sulla membrana delle cellule epiteliali il canale principale di secrezione del cloro. Vi sono peraltro altri canali minori che possono collaborare con il CFTR a condurre il cloro ed eventualmente agire di compenso in mancanza del canale principale, come nel caso della fibrosi cistica. Vi sono numerosi studi orientati a individuare sostanze utili a potenziare la secrezione di cloro da parte di canali alternativi. Tra queste sostanze è in auge da qualche anno un peptide (una specie di piccolissima proteina), derivato da un batterio, denominato dapprima Duramicina e poi Moli1901. In vitro è stata già dimostrata la sua capacità di stimolare la secrezione alternativa di cloro nelle cellule epiteliali e anche la sua notevole durata di azione.
Nel presente studio, il primo sull’uomo (trial di fase I), un gruppo di ricercatori clinici e fisiologi dell’Università Johns Hopkins di Baltimora (1) ha testato la tolleranza e l’effetto del farmaco sulla mucosa nasale a seguito di somministrazione con perfusione continua nel naso a dosi scalari. L’effetto sulla secrezione di cloro è stato valutato mediante la misura del potenziale elettrico della mucosa, le cui variazioni dipendono appunto dal livello di secrezione del cloro. Lo studio è stato condotto su 4 volontari sani e su 4 persone con fibrosi cistica: in entrambi i gruppi è stato evidenziato un effetto del farmaco sulla secrezione di cloro ma nei FC ciò avveniva con dosaggi più alti e con un declino più rapido dell’effetto rispetto ai sani. Certamente il farmaco appare ben tollerato. Questo studio comunque giustifica e incoraggia un successivo studio pilota di efficacia clinica mediante somministrazione aerosolica del farmaco.
