L’editoriale del numero di Maggio 2019 del Journal of Cystic Fibrosis (1), edito dalla European Cystic Fibrosis Society, riporta una rassegna su quattro articoli relativi alle priorità della ricerca in fibrosi cistica. Tre di questi articoli sono sullo stesso numero della rivista (3, 4, 5), mentre uno è del 2018 (2). È particolarmente interessante il confronto che ne emerge, poiché gli articoli riportano di quattro attività di sondaggio strutturato messe in atto da quattro paesi diversi (UK, Stati Uniti, Italia, Olanda): da una parte si pone l’accento sull’importanza della collaborazione tra professionisti e pazienti, dall’altra si mostra una differenza di natura anche culturale da Paese a Paese.
Nello studio inglese (2), che ha tra gli autori gli stessi dell’editoriale, sono state coinvolte oltre 200 persone della comunità dei pazienti e oltre 200 professionisti del settore FC, attraverso una serie di sondaggi aperti a tutti, prevalentemente online. Grazie ad essi, emerge il quadro delle priorità, che vede in prima posizione la necessità di diminuire il carico terapeutico, al secondo posto la ricerca di nuove soluzioni per trattare i sintomi gastrointestinali e in terza posizione rilevazione e trattamento dei microrganismi respiratori. E’ interessante notare che nella top-ten non ci sono i modulatori di CFTR, anche se si può obiettare che essi sono una strada per diminuire il carico terapeutico, e quindi indirettamente contenuti nella prima priorità.
Lo studio americano (3) fa capo alla Cystic Fibrosis Foundation (CFF), che sostiene programmi di ricerca volti a migliorare l’assistenza e la costruzione di una pipeline di successo nello sviluppo di farmaci. Nel 2018, ricercatori clinici, adulti con FC e famigliari sono stati intervistati su una vasta gamma di argomenti di ricerca che si ritiene ricevano meno attenzione. Confrontando le risposte dei 19 ricercatori e dei 135 membri della comunità, si trovano gruppi allineati sulle tre principali priorità di ricerca: 1) rilevazione e trattamento dei microrganismi respiratori; 2) salute mentale; 3) riduzione del carico terapeutico. Nel fare il sondaggio, è stata sottolineata la necessità di dare voce a aree di ricerca poco sviluppate, per cui il metodo di sondaggio ha escluso i modulatori di CFTR dalle priorità.
Lo studio italiano (4) vede come primo nome degli estensori Roberto Buzzetti, membro del comitato scientifico FFC, e riporta i risultati del programma IPaCOR (Italian Patient-Centered Outcomes Research). In questo caso gli autori hanno differenziato i risultati a seconda che gli intervistati avessero un background scientifico oppure fossero profani in materia di scienza e ricerca. L’interpretazione dei risultati è pertanto meno immediata, perché suddivisa a seconda dell’esperienza scientifica degli intervistati. Ma volendo fare sintesi, le aree di maggior importanza per gli intervistati italiani nel loro complesso sono: 1) i modulatori CFTR; 2) il trapianto e la terapia immunosoppressiva; 3) rilevazione e trattamento dei microrganismi respiratori. Quest’ultimo tema è decisamente ricorrente tra gli studi nei vari Paesi. Rispetto agli altri articoli, il lavoro italiano sottolinea la necessità di considerare il livello di istruzione degli intervistati e fornire attività di formazione ad hoc da parte dei professionisti.
Infine, lo studio Olandese (5) descrive l’esperienza di 13 anni di ricerca della Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica Olandese. Emerge come questa fondazione abbia dato particolare importanza all’inter-dipendenza tra pazienti, scienziati e clinici, fin dall’inizio della sua costituzione. Al punto che il risultato del sondaggio è più che altro una linea di ricerca condivisa tra le parti negli anni, in cui prevale un’unica priorità: sviluppare nuove terapie per il difetto di base, utilizzando possibilmente tecniche incentrate sugli organoidi. Un risultato che non è assolutamente sorprendente, dal momento che l’Olanda è il paese che per primo ha realizzato gli organoidi intestinali, ha un servizio dedicato ad essi e che li utilizza anche per predire l’efficacia dei farmaci nel singolo paziente.
L’editoriale lascia nelle conclusioni alcuni punti di domanda, tra cui l’importanza del metodo utilizzato nell’eseguire questo tipo di sondaggi, poiché alcune differenze emerse tra i Paesi dipendono anche dal diverso approccio seguito. Viene osservato che vi è tendenza della stessa rete scientifica internazionale ad incoraggiare la sinergia tra i ricercatori e la comunità dei pazienti, anche nel produrre insieme ricerca scientifica e pubblicazioni. È un’interessante prospettiva per il futuro che merita di essere tenuta in considerazione.
1) Rowbotham NJ, Smyth AR. Patient engagement to prioritise CF research: Inclusive or selective? J Cyst Fibros. 2019 May;18(3):307-308. doi: 10.1016/j.jcf.2019.04.006. Epub 2019 Apr 12.
2) Rowbotham NJ, Smith S, Leighton PA, Rayner OC, Gathercole K, Elliott ZC, Nash EF, Daniels T, Duff AJA, Collins S, Chandran S, Peaple U, Hurley MN, Brownlee K, Smyth AR. The top 10 research priorities in cystic fibrosis developed by a partnership between people with CF and healthcare providers. Thorax. 2018 Apr;73(4):388-390. doi: 10.1136/thoraxjnl-2017-210473. Epub 2017 Aug 4.
3) Hollin IL, Donaldson SH, Roman C, Aliaj E, Riva D, Boyle M, Borowitz D. Beyond the expected. Identifying broad research priorities of researchers and the cystic fibrosis community.J Cyst Fibros. 2019 May;18(3):375-377. doi: 10.1016/j.jcf.2018.11.010. Epub 2018 Nov 28
4) Buzzetti R, Galici V, Cirilli N, Majo F, Graziano L, Costa S, Bonacina S, Carrubba M, Davì G, Gagliano S, Cazzarolli C, Ficili F, Alghisi F, Samaja M, Magazzù G. CF Italian Patient Centered Outcomes Research Working Group (IPaCOR). Defining research priorities in cystic fibrosis. Can existing knowledge and training in biomedical research affect the choice? J Cyst Fibros. 2019 May;18(3):378-381. doi: 10.1016/j.jcf.2018.02.009. Epub 2018 Mar 16.
5) Noordhoek JJ, Gulmans VAM, Heijerman HGM, van der Ent CK. Aligning patients’ needs and research priorities towards a comprehensive CF research program. J Cyst Fibros. 2019 May;18(3):382-384. doi: 10.1016/j.jcf.2019.03.008. Epub 2019 Mar 26.
