Factors associated with FEV1 decline in cystic fibrosis: analysis of the data of the ECFS Patient Registry.
Kerem E, Viviani L, Zolin A, Macneill S, Hatziagorou E, Ellemunter H, Drevinek P, Gulmans V, Krivec U, Olesen H; on behalf of the ECFS Patient Registry Steering Group.
European Respiratory Journal, April 2013.
Il problema
Identificare i fattori in grado di influenzare l’evoluzione della patologia polmonare FC.
Che si conosce dell’argomento
Sono conosciuti come importanti sia il patrimonio genetico individuale, definito dal tipo di mutazione CFTR, sia gli eventi successivi nel corso della malattia.
Che cosa aggiunge questo studio
Su ampia casistica (dati del Registro Europeo) la gravità del problema polmonare risulta associata a caratteristiche e/o manifestazioni cliniche che subentrano nel corso del tempo e che sono potenzialmente prevenibili, più che alla condizione genetica predeterminata alla nascita.
PREMESSE
La prognosi della Fibrosi Cistica è legata all’evoluzione della broncopneumopatia e i test di funzionalità respiratoria (FEV1% soprattutto) sono a tutt’oggi il parametro più utile e affidabile per misurare il grado di compromissione broncopolmonare, indagare gli effetti positivi ed eventualmente negativi dei protocolli terapeutici e raccogliere informazioni riguardo all’associazione tra lesione polmonare e altri parametri di rilievo. La Società Europea della Fibrosi Cistica gestisce il Registro Europeo della malattia, che raccoglie i dati anagrafici e clinici della maggior parte dei pazienti europei.
METODO
In questo studio gli autori hanno indagato l’associazione tra valore di FEV1% e i seguenti parametri raccolti dal Registro FC Europeo: età, sesso, stato nutrizionale espresso come valore di BMI (Body Mass Index), tipo di mutazione CFTR (definito come due mutazioni severe, due mutazioni mild, una mutazione severa e una mutazione mild), presenza di insufficienza pancreatica, di infezione cronica da Pseudomonas aeruginosa (P.a.) e di diabete.
RISULTATI
Sono stati elaborati i dati riferiti a 14.732 pazienti FC di età superiore a sei anni, non sottoposti a trapianto polmonare e in follow up nel corso dell’anno 2007 presso i Centri FC della Francia, della Germania, del Belgio, della Repubblica Ceca, della Danimarca, di Israele, dell’Olanda, della Gran Bretagna e di alcuni Centri FC in Italia, Austria, Bulgaria, Grecia e Portogallo. Nella popolazione studiata cinque parametri sono risultati significativamente associati a basso FEV1: uno stato nutrizionale scadente, la presenza di infezione respiratoria cronica da Pseudomonas aeruginosa, la presenza di diabete FC, lo stato di insufficienza pancreatica, l’età più avanzata. L’associazione più significativa è risultata quella tra il basso FEV1 e lo scadente stato nutrizionale (basso BMI). Invece non è risultata significativa l’associazione tra il tipo di mutazione CFTR e il valore di FEV1%.
CONCLUSIONI
Gli autori sottolineano il fatto che nell’ambito dei fattori risultati associati ad una maggiore compromissione polmonare, tre possono essere prevenuti o almeno se ne possono limitare gli effetti negativi sulla malattia di base: lo stato nutrizionale scadente, l’infezione cronica da Pseudomonas, il diabete. Perciò nei loro confronti deve essere attuata la più attenta ed efficace strategia diagnostica e terapeutica. Va inoltre aggiunto un commento critico al lavoro: certo è un bel risultato mettere insieme un tale numero di pazienti, perché rende abbastanza improbabili interpretazioni statistiche scorrette dei risultati. Però c’è qualche ombra data dal limite presente in generale nei lavori che attingono ai dati dei registri-malattia: una tale miriade di centri forse non ha assoluta omogeneità dei criteri adottati per la valutazione degli eventi-malattia e per le modalità di assistenza. E manca anche la conoscenza di un fattore oggi ritenuto per lo meno di uguale importanza rispetto agli altri, e cioè l’aderenza alle cure. Queste valutazioni rendono un po’ meno solide le conclusioni degli autori, che restano comunque degne di rilievo.
