Per tenere sotto controllo i sintomi della fibrosi cistica (FC) la maggior parte dei pazienti deve seguire tutti i giorni trattamenti impegnativi che incidono molto sulla qualità di vita. Per questo motivo, molti oggi ritengono che i regimi terapeutici per la FC e l’introduzione di nuovi farmaci dovrebbero tenere conto non solo dei benefici clinici ma anche delle preferenze di ciascun paziente. Tra le priorità della ricerca clinica dovrebbe esserci la semplificazione del carico terapeutico, realizzata tenendo conto anche di queste preferenze, in particolare di quali siano gli obiettivi delle terapie ritenuti fondamentali dai pazienti.
Uno studio scientifico pubblicato a luglio 2022 su Chest (qui), una delle riviste scientifiche di riferimento per la pneumologia, ha svolto su questo tema un’indagine fra un centinaio di adulti con FC inglesi. Dalle risposte raccolte è emersa una discreta eterogeneità di vedute e un diverso valore attribuito agli effetti delle terapie. L’allungamento della vita è apparso ovviamente l’obiettivo fondamentale, ma la diminuzione del carico di cure quotidiane, soprattutto di fisioterapia, aerosol, cicli di antibiotici e farmaci per i sintomi digestivi è sentito come altrettanto cruciale.
Per saperne di più
Alcuni recenti studi (per esempio questo e questo) hanno messo in luce come i pazienti ritengano una priorità della ricerca clinica sulla FC la possibilità di ridurre il carico terapeutico. La FC è una malattia cronica che costringe molti pazienti a numerosi trattamenti quotidiani: la sola fisioterapia respiratoria può richiedere ogni giorno da mezz’ora a due ore di tempo nei casi di malattia avanzata. Questo regime terapeutico così intenso migliora i sintomi e la prognosi della malattia, ma inevitabilmente erode tempo alle giornate dei pazienti e incide sulla loro qualità di vita.
Per garantire le migliori possibilità di trattamento a ogni paziente, sarebbe importante valutare quali sono i suoi obiettivi prioritari: l’allungamento dell’aspettativa di vita o un miglioramento della sua qualità raggiunto anche attraverso la diminuzione del carico terapeutico? Quali compromessi è disposto ad accettare per realizzare le sue preferenze?
Lo studio scientifico
L’indagine riportata nello studio è stata condotta online su 103 adulti con FC (età media 35 anni, 52% donne). Erano tutti pazienti di uno stesso Centro FC (il centro adulti del Brompton Hospital di Londra), la metà di loro aveva una malattia con sintomi lievi, i restanti erano di media gravità; solo il 12% gravi. In media il tempo dedicato alle terapie era di un’ora e mezza al giorno, durante il quale eseguivano 14 interventi terapeutici (tra farmaci, aerosol, fisioterapia, ecc).
Nel sondaggio è stato chiesto ai partecipanti di valutare alcuni scenari di trattamento, ognuno dei quali puntava a ottenere il maggior impatto su aspetti diversi della malattia: l’aumento della durata della vita o più genericamente della sua qualità complessiva, il miglioramento della funzione respiratoria, la diminuzione delle esacerbazioni polmonari e dell’uso di antibiotici, farmaci inalatori e fisioterapia respiratoria, il calo dei sintomi addominali.
Dai dati raccolti, gli scenari terapeutici preferiti erano quelli che offrivano la possibilità di allungare l’aspettativa di vita di 10 o 15 anni e di migliorare in maniera consistente la funzionalità polmonare. Inoltre, vi era un forte interesse per lo scenario che permetteva di diminuire gli antibiotici per via endovenosa e i farmaci per aerosol e (dato forse inaspettato) migliorare i disturbi intestinali con conseguente minor necessità di enzimi pancreatici.
Si è anche delineata una certa eterogeneità nell’importanza relativa attribuita a questi parametri. Una parte interessante dell’inchiesta ha indagato a quali risultati terapeutici ritenuti fondamentali i pazienti avrebbero rinunciato pur di ottenere un miglioramento in altri campi. È emerso che, pur di ottenere un forte miglioramento della qualità della vita o un alleggerimento del carico delle cure (soprattutto fisioterapia respiratoria, aerosol ed enzimi pancreatici), molti partecipanti avrebbero accettato un più modesto incremento della funzionalità respiratoria o anche dell’aspettativa di vita (fino a 4 anni di meno).
Come usare i dati raccolti: la voce e il ruolo del paziente
Come molti sondaggi, anche questo studio presenta alcuni limiti tra cui il basso numero di partecipanti e il fatto che essi provengono tutti da un unico Centro. Inoltre, al momento del sondaggio più della metà delle persone coinvolte era in trattamento con un farmaco modulatore di CFTR e non è stata condotto un confronto fra le risposte dei trattati rispetto ai non trattati.
Per quanto riguarda l’eterogeneità delle risposte, gli autori dello studio avanzano l’ipotesi che possa dipendere da differenze attitudinali dei pazienti più che dalle caratteristiche cliniche (malattia più o meno grave), ma questo aspetto non è stato indagato.
Il pregio dell’analisi è il tentativo di organizzare in modo sistematico opinioni e attese di un campione di persone con malattia FC nei confronti delle terapie. I dati raccolti possono rappresentare il punto di partenza per un confronto aperto in ambito assistenziale, per favorire programmi di cura più personalizzati ed evitare che di propria iniziativa un paziente riduca o interrompa la fisioterapia respiratoria o altri trattamenti, con conseguenze cliniche al momento difficili da prevedere. Questa evenienza potrà diventare sempre più diffusa quanto più si estenderà l’uso dei nuovi farmaci modulatori di CFTR. Per affrontarla potranno essere utili studi clinici controllati che portino evidenze scientifiche e supportino le scelte delle persone con FC.
