Sappiamo che l’aumento della durata della vita delle persone con FC è dovuto ad un insieme di fattori: tra questi vi sono la disponibilità di nuove terapie per prevenire e trattare le infezioni respiratorie ed un più stretto controllo dell’evoluzione della malattia. Pochi studi hanno esaminato l’impatto che questo comporta in termini di spese mediche e in particolare non ve n’è alcuno che abbia svolto un monitoraggio longitudinale dei dati. In un momento in cui si è molto parlato in Italia di costi sostenibili o non sostenibili per i malati di malattie rare od “orfane”, ci è sembrato interessante questo lavoro americano (1). Esso sottolinea come per i malati FC il carico di terapie e di controlli sia nettamente aumentato nel tempo e abbia comportato, anche senza l’introduzione di farmaci innovativi (vedi Ivakaftor), un sensibile aumento dei costi. Si riapre quindi il tema dei costi delle cure per malattie così impegnative: in Italia finché resiste la tutela della legge 548, i malati FC possono essere protetti, ma è meglio avere il coraggio di affrontare il tema aprendo la visuale ai principi dell’etica e dell’equità della distribuzione delle risorse.
Gli autori hanno utilizzato il database che raccoglie le richieste di rimborso dei pazienti FC dotati di assicurazioni private (Nationwide Database of the Health Care Claims of Privately Insured Individuals with CF). Ricordiamo che negli USA non esiste un servizio sanitario nazionale simile per caratteristiche a quello italiano e il cittadino paga una propria assicurazione, compra di tasca propria i farmaci e poi chiede il rimborso all’assicurazione; solo una minoranza di malati gode di un’assistenza “pubblica” e sono i meno abbienti.
In questo database sono contenuti i codici e i costi delle prestazioni sanitarie (ricoveri, controlli ambulatoriali e ospedalieri, indagini) e dei farmaci, oltre che i dati anagrafici degli iscritti (età, sesso e così via) e alcuni dati clinici (la presenza di complicanze della malattia FC che hanno ciascuna un codice di registrazione). In questo modo è stato possibile ricostruire il volume complessivo dei costi per paziente per anno e nel dettaglio le ragioni dei costi stessi. Sono stati esclusi dallo studio i pazienti FC sottoposti a trapianto perché i costi per l’intervento chirurgico e le terapie post intervento avevano normative e codifiche a parte.
Si è trattato di 3723 individui, con un numero variabile di inclusi nel database a seconda degli anni (da un minimo di 179 nel 2002 ad un massimo di 616 nel 2007). Guardando alla spesa media complessiva per paziente per anno si è visto che è stata di 18.715 dollari nel 2001 e di 29.718 nel 2007 (aumento del 61%). Sono aumentati soprattutto i costi per i farmaci degli “oupatients” (in pratica le cure da fare a casa) e sono aumentate le prescrizioni di alcuni farmaci in particolare: per esempio il dornase alfa (DNAse = pulmozyme), prescritto al 32% dei pazienti nel 2001 e al 52.4% nel 2007; e gli antibiotici orali, prescritti al 54% dei pazienti nel 2001 rispetto al 71% del 2007. I test per il controllo della situazione respiratoria sono stati prescritti più spesso, dal momento che hanno interessato il 49% dei pazienti nel 2001 e il 73% nel 2007. Sono aumentati anche i costi dovuti agli “inpatients” (= i ricoverati), poiché i ricoveri sono stati più frequenti e hanno avuto lunghezza in media maggiore (da 8.2 giorni nel 2002 a 13.9 nel 2007) .
Suddividendo tutti i pazienti in tre grandi fasce d’età (meno di 11 anni, 11-17, 18-64)si è visto che al di sotto dei 10 anni l’aumento dei costi nel tempo è stato quasi di un migliaio di volte (da 3.060 dollari nel 2001 a 31.722 nel 2007). I più vecchi avevano una spesa di 20.536 dollari nel 2001 e 56.116 nel 2007 (spesa triplicata). Invece i costi per gli adolescenti e gli adulti più giovani (11-29) sono rimasti stabili (intorno a 40.000 dollari/anno)
In Italia uno studio osservazionale prospettico sul tema dei costi e della spesa sanitaria FC è stato avviato nel 2010 presso il Centro FC di Milano ma non ci sono ancora dati pubblicati (2). Sono stati citati alcuni dati preliminari dalla Dott. Colombo durante la Tavola Rotonda di Milano (“Farmaci Orfani per Malattie Orfane”, 21 Marzo 2012, Corriere della Sera). Potranno essere molto utili per riprendere la discussione.
1) Briesacher BA, Quittner A et all “Nationwide trends in the medical care costs of privately insured patients with cystic fibrosis, 2001-2007” Pediatric Pneumology 2011; 46:770-776
2) Lucioni C, Ravasio R, Biano F, Loi S. Colombo C “Pharmacoeconomic evaluation of cystic fibrosis (CF) in Italy: an observational prospective study” Journal of Cystic Fibrosis, June 2010, S113. “Abstracts of the 33rd European Cystic Fibrosis Conference-Valencia. Spain, 16-19 June 2010”
