Dott.ssa Laura Minicucci, FFC Ricerca
4 Maggio 2022
Ci sono sempre maggiori evidenze scientifiche che mostrano come già nei primi anni di vita di un bambino con fibrosi cistica sono presenti alterazioni strutturali delle vie aeree, anche in assenza di sintomi significativi. È perciò importante individuare terapie efficaci per prevenire l’iniziale lesione delle vie aeree e tecniche diagnostiche adeguate a individuare e seguire nel tempo l’evolversi del problema.
L’uso di una soluzione di acqua con elevato contenuto di sale, chiamata soluzione salina “ipertonica” (cioè con cloruro di sodio al 7%), è già da tempo entrato nei protocolli terapeutici degli adulti con fibrosi cistica. Studi scientifici in clinica e in laboratorio ne hanno dimostrato le proprietà benefiche: un’azione fluidificante sul muco bronchiale, la riattivazione della clearance mucociliare e una modulazione dell’infiammazione. Queste proprietà ostacolano la formazione dei tappi di muco e delle bronchiectasie caratteristiche del polmone FC.
Recentemente sono stati pubblicati i risultati di uno studio randomizzato, controllato e in doppio cieco (qui) in cui si mostra che, riuscendo a usare anche in bambini tra i 3 e i 6 anni esami diagnostici specifici, la soluzione salina ipertonica per via aereosolica è efficace nel prevenire e migliorare la struttura broncopolmonare già eventualmente danneggiata. Inoltre, le tecniche di indagine messe a punto per lo studio possono anche monitorare nel tempo l’andamento delle alterazioni alle vie aeree.
Per saperne di più
Il muco FC è molto denso, ristagna e determina una progressiva infiammazione e infezione della struttura broncopolmonare.
L’uso di una soluzione salina ipertonica somministrata per via aereosolica per 48 settimane aveva già dimostrato di essere efficace nel migliorare, in bambini di età prescolare e addirittura in lattanti, la funzionalità polmonare, misurata vista l’età con il Lung Clerance Index (LCI, indice di depurazione polmonare), un’indagine più a portata di bambino della spirometria tradizionale. Ne abbiamo parlato qui e qui sul nostro sito.
Tuttavia non era stato fino a oggi dimostrato che l’ipertonica salina fosse anche efficace nel diminuire il danno strutturale broncopolmonare che può essere presente in queste fasce d’età. La difficoltà di realizzare uno studio di questo genere in bambini piccoli è dovuta alla necessità di usare la Tomografia Assiale Computerizzata (TAC) per visualizzare accuratamente bronchi e polmoni. La TAC, infatti, richiede la collaborazione del bambino e la somministrazione di radiazioni ionizzanti in quantità maggiore di altre tecniche.
Nello studio in oggetto, i ricercatori hanno effettuato nei bambini arruolati un particolare esame TAC del polmone, adottando uno specifico protocollo con radiazioni a basso dosaggio. L’indagine è stata condotta sia all’inizio sia alla fine dello studio ed era richiesto che a ogni bambino fosse dedicato un particolare training per diminuire la paura e favorire la collaborazione. Il danno polmonare valutato con la TAC è stato descritto attraverso un punteggio indicante complessivamente la percentuale di tessuto lesionato rispetto al tessuto totale. Il punteggio teneva conto della presenza di tappi di muco, ispessimento della parete bronchiale, bronchiectasie, atelettasie. Oltre alla TAC, i bambini hanno eseguito anche la valutazione della funzione polmonare attraverso LCI.
Lo studio ha coinvolto 116 bambini fra i 3 e i 6 anni di 23 centri FC collocati in Europa, USA, Canada, Australia. I partecipanti sono stati divisi in due gruppi, con assegnazione casuale e non sapendo né i bambini e i loro familiari né i medici il tipo di trattamento somministrato. Per 48 settimane hanno seguito due volte al giorno una terapia aereosolica con ipertonica salina al 7% (gruppo di riferimento) o isotonica salina allo 0,9% (gruppo di controllo). In entrambi i gruppi l’aerosol aveva una durata di circa 15 minuti ed era preceduto da due inalazioni di un broncodilatatore. Viene riportato che solo 2 bambini non hanno tollerato l’inalazione dell’ipertonica e che 5 hanno avuto necessità di eseguire una breve anestesia generale per l’indagine TAC .
I risultati dello studio
Dopo 48 settimane di trattamento, il gruppo che ha usato l’ipertonica ha presentato una riduzione del danno strutturale polmonare alla TAC, rispetto al gruppo di controllo: in particolare si è vista una diminuzione delle bronchiectasie e delle aree polmonari con scarsa ventilazione. Sempre lo stesso gruppo ha mostrato un migliore LCI rispetto a quello di controllo. Va detto che le differenze TAC e LCI non sono strabilianti, sebbene presenti e statisticamente significative.
Gli autori suggeriscono che un aerosol a basso costo, innocuo nella stragrande maggioranza dei casi e di durata accettabile può essere efficace nel mantenere integra la struttura del polmone nei bambini piccoli con FC. Questi bambini, spesso per i limiti di età, non hanno ancora accesso ai farmaci modulatori: la salina ipertonica sembra ridurre il danno polmonare già instaurato e prevenirne l’evoluzione in attesa dell’arrivo del farmaco.