Paola Barraja
Luis Galietta
Il progetto, rinnovato per un ulteriore anno di attività, ha l’obiettivo di sviluppare una nuova classe di modulatori attivi anche su mutazioni rare di CFTR. La prima fase del progetto si è focalizzata sullo studio delle caratteristiche del composto PP028. Gli esperimenti condotti hanno mostrato che PP028 potrebbe agire come correttore di classe 3, come per esempio l’elexacaftor (VX-445). Inoltre, tramite la strategia denominata scaffold hopping (SH) e simulazioni computazionali, si sono ottenuti nuovi composti chiamati SH a partire dalle strutture già note dei composti PP.
I composti PP e SH sono stati testati in vitro e i risultati ottenuti sembrano suggerire che PP e SH sono promettenti per lo sviluppo di trattamenti combinatori.
Il finanziamento complessivo comprende i costi di quote di brevetto.
Le attività del progetto proseguono nella Fase 3.
Scarica qui la scheda della Ricerca trasparente Fase 1 e Fase 2.
The project, renewed for a further year of activity, aims to develop a new class of modulators also active on rare mutations of CFTR. In the first phase of the project, researchers examined the characteristics of a specific molecule called PP028. Experiments conducted showed that PP028 could act as a class 3 corrector, such as elexacaftor (VX-445). Furthermore, through the strategy called scaffold hopping (SH) and computational simulations, new compounds called SH have been obtained starting from the already known structures of the PP compounds.
In this phase, the compounds PP and SH have been tested in vitro and the obtained results suggest that PP and SH are promising for the development of combined treatments.
Check the Phase 3 of the project.
