Nella prima fase, di hit identification (identificazione dei composti attivi di partenza), che durerà un anno (da marzo 2014 a febbraio 2015), si effettuerà lo screening di composti chimici a massima diversità strutturale. In particolare si utilizzerà una collezione di più di 11.000 composti disponibili presso l’IIT e scelti accuratamente sulla base di diversi criteri (in particolare, novità della struttura e assenza di gruppi chimici potenzialmente tossici). Per lo screening si utilizzerà un metodo già messo punto da anni nel laboratorio Gaslini e basato sull’utilizzo di cellule ingegnerizzate. Queste cellule sono state manipolate in laboratorio in modo da esprimere allo stesso tempo sia la proteina CFTR mutata sia un sensore fluorescente chiamato YFP (yellow fluorescent protein), una proteina che emette una luce gialla se opportunamente illuminata.
Il passaggio alla fase successiva avverrà solo se raggiunti gli obiettivi predefiniti della fase precedente.
