Recentemente è stato dimostrato che il recupero efficace della funzionalità del canale CFTR può essere raggiunto con correttori quando somministrati in presenza di inibitori allosterici della HSP70 (Heat Shock Protein 70), proteina coinvolta nell’assemblaggio di complessi proteici (come CFTR). L’obiettivo di questo progetto è pertanto quello di identificare nuovi inibitori della HSP70. I ricercatori sintetizzeranno nuovi inibitori della HSP70 utilizzando metodi convenzionali di sintesi chimica e, con saggi biochimici e funzionali, testeranno l’efficacia del recupero di CFTR mutata in presenza di correttori. Con metodi bioinformatici, di sintesi chimica e con saggi funzionali, i ricercatori si prefiggono inoltre di generare analoghi di un inibitore noto della HSP70, la rodocianina MKT-077. Le combinazioni di inibitori e correttori (VX809 e altri) saranno testate su cellule epiteliali bronchiali primarie.

XIX Convention FFC Ricerca – scarica qui la breve presentazione del progetto