Sono stati recentemente identificati alcuni farmaci correttori di CFTR-F508del, ma non si conosce il loro meccanismo d’azione. Scopo di questo progetto è identificare i siti di legame dei correttori con la proteina mutata, allo scopo di agevolare la messa a punto di nuovi correttori più efficaci di quelli già noti. Verranno studiate le differenze strutturali esistenti tra i siti di legame sulla proteina normale e su quella mutata; e inoltre verranno analizzati gli effetti di recupero di CFTR da parte di diverse combinazioni di correttori che hanno diversi siti di legame. Gli esperimenti saranno condotti su campioni di cellule di mammifero in cui è stata introdotta la proteina CFTR normale o mutata oppure porzioni importanti di entrambe.
CHI HA ADOTTATO IL PROGETTO

€ 40.000

€ 12.000

€ 65.000