Nel precedente progetto FFC#13/2019, il gruppo di ricerca ha confermato la correlazione tra CFTR mutato e la mancata attivazione dell’integrina LFA-1 (Lymphocyte function-associated antigen-1). Questa osservazione suggerisce che la quantificazione dell’attivazione di LFA-1 nei monociti può costituire un marcatore specifico dell’attività di CFTR. In questo progetto, continuazione del precedente, l’obiettivo è quello di dimostrare che la misurazione dell’attivazione di LFA-1 nei monociti può essere utilizzata per monitorare l’esito dei trattamenti di persone con fibrosi cistica (FC) con i farmaci Kaftrio (Trikafta) e Symkevi correttivi di CFTR. Lo studio sarà svolto su campioni di sangue periferico da donatori sani e da persone con FC con mutazioni di tipo II o III, prima e durante la terapia. L’approccio proposto potrebbe migliorare la capacità predittiva e di monitoraggio per nuove terapie correttrici di CFTR, consentendo così un approccio personalizzato al trattamento della FC.
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In the previous project FFC#13/2019, the research group confirmed the correlation between mutated CFTR and the lack of activation of the integrin LFA-1 (Lymphocyte function-associated antigen-1). This observation suggests that the quantification of LFA-1 activation in monocytes can be a specific marker of CFTR activity. In this project, an extension of the previous one, the goal is to demonstrate that the measurement of LFA-1 activation in monocytes can be used to monitor the outcome of treatments of persons with cystic fibrosis (CF) with the drugs Katrio (Trikafta) and Symkevi. The study will be carried out on peripheral blood samples from healthy donors and from persons with CF with type II or III mutations, before and during therapy. The proposed approach could improve the predictive and monitoring capacity for new CFTR corrective therapies, thus allowing a personalized approach to the treatment of CF.
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