FFC#5/2020

Organoidi intestinali per la valutazione e la correzione farmacologica di anomalie nel trasporto di fluidi e correnti anioniche in pazienti affetti da pancreatite

AREA 2 Terapie personalizzate

FFC#5/2020

Studio dei canali ionici epiteliali nella pancreatite idiopatica con singola mutazione CFTR e nella pancreatite CFTR-correlata (due mutazioni CFTR): geni, funzioni e possibili terapie.
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€ 43.000 finanziamento totale

Responsabile

Luca Frulloni (Università degli Studi di Verona, Dip. di Medicina, Div. Gastroenterologia)

Partner

Hugo De Jonge (Erasmus University Medical Center); Vincenzina Lucidi (Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Centro Fibrosi Cistica)

Ricercatori coinvolti

8

Categoria/e

AREA 2 Terapie personalizzate

Durata

1 anno

Finanziamento totale

€ 43.000

Adozione raggiunta

€ 43.000

OBIETTIVI

Partendo dall’osservazione che molti pazienti con pancreatite idiopatica hanno almeno una mutazione CFTR, si intende studiare quali altri geni mutanti vi siano implicati. Saranno studiati anche casi con pancreatite CFTR-correlata, quindi con doppia mutazione CFTR in assenza di manifestazioni tipiche della fibrosi cistica. Utilizzando organoidi intestinali, sviluppati da staminali di epitelio rettale ottenuto da minima biopsia, si valuteranno con metodi elettrofisiologici, nelle cellule epiteliali di questi pazienti, i flussi di elettroliti, cloro ma anche bicarbonato, con l’intento di verificare l’efficacia dei nuovi modulatori di CFTR nel ripristinare il normale trasporto di fluidi e ioni, in prospettiva terapeutica della pancreatite.

CHI HA ADOTTATO IL PROGETTO

Delegazione FFC di Vittoria Ragusa e Siracusa

€ 21.500

Delegazione FFC di Catania Mascalucia

€ 21.500

Delegazione FFC di Vigevano

€ 47.000

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