Giorgio Cozza
Questo progetto, estensione del FFC#4/2019, ha l’obiettivo di sviluppare nuove molecole o combinazioni di esse in grado di ripristinare la funzione di CFTR. I ricercatori, grazie ai risultati dei progetti precedenti, hanno osservato che in modelli di fibrosi cistica (FC) lo stress ossidativo è strettamente legato a difetti nell’autofagia, che è un importante processo cellulare deputato alla rimozione degli organelli cellulari danneggiati.
I ricercatori hanno identificato una serie di molecole in grado di ripristinare la funzione di CFTR bilanciando lo stato pro-ossidativo in modelli FC. Grazie anche ad approcci computazionali come il virtual screening e la ricerca farmacoforica, i ricercatori selezioneranno molecole e ne valideranno l’efficacia in modelli sperimentali sia cellulari, come cellule epiteliali nasali primarie da donatori F508del, N1303K, G85E e R1066C, che in vivo in modelli di topi transgenici.
XIX Convention FFC Ricerca – scarica qui la breve presentazione del progetto
This project, an extension of FFC#4/2019, aims to develop new molecules or their combinations capable of restoring the function of CFTR. Thanks to the results of previous projects, the researchers observed that oxidative stress is closely linked to defects in autophagy in cystic fibrosis (CF). Researchers identified a number of molecules capable of restoring CFTR function by balancing the pro-oxidative state in CF models. Thanks also to computational approaches such as Virtual Screening and Pharmacophoric search, the researchers will select molecules and validate their efficacy in both cellular experimental models, such as primary nasal epithelial cells from F508del, N1303K, G85E and R1066C donors and in vivo with transgenic mouse models.
XIX Convention FFC Ricerca – download here a brief presentation of the project
