E’ uno studio di terapia genica che intende testare la trasferibilità del gene CFTR normale mediante la sua incorporazione in un complesso sistema (polietilenimina – albumina – minicromosoma) che ne faciliti la penetrazione nelle cellule respiratorie consentendone la piena funzionalità.
E’ lo sviluppo di un precedente studio finanziato dalla Fondazione FFC che aveva portato a costruire un “minicromosoma” contenente il DNA del gene CFTR. Si tratta ora di trasferirlo alle cellule da curare, procedendo da esperimenti in vitro verso esperimenti in topi e poi su pecore e alla fine su cellule staminali adulte del paziente CF.
