Tra le sottospecie di Micobatteri non tubercolari (MNT), Mycobacterium abscessus (Mab) sta diventando il patogeno più diffuso ed il più preoccupante per i Centri fibrosi cistica in tutto il mondo. Infatti, Mab è resistente a molti farmaci grazie alla sua fisiologia e all’acquisizione di nuovi meccanismi di resistenza agli antibiotici. Alla luce dei risultati raggiunti nei precedenti progetti quali FFC#19/2018 e il più recente progetto pilota FFC#14/2020, l’obiettivo principale è quello di capire se “11226084”, un composto altamente efficace contro Mab e parzialmente caratterizzato nei precedenti progetti possa rappresentare un farmaco promettente per l’utilizzo in terapia contro Mab. Per perseguire l’obiettivo del progetto, i ricercatori eseguiranno studi di tossicità, di farmacocinetica e indagheranno il meccanismo d’azione del composto. Sarà inoltre valutata l’attività dei correttori genici da soli e in combinazione con “11226084” e/o attuali farmaci contro Mab ed eseguiranno test in vivo su modelli murini.
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Among the subspecies of non-tuberculous mycobacteria (MNT), Mycobacterium abscessus (Mab) is becoming the most widespread and most worrying pathogen for CF centers worldwide. Indeed, Mab is resistant to many drugs thanks to its physiology and the acquisition of new antibiotic resistance mechanisms. In light of the results achieved in previous projects such as FFC#19/2018 and the most recent pilot project FFC#14/2020, the main objective is to understand whether “11226084”, a highly effective compound against Mab and partially characterized in previous projects may represent a promising drug for use in therapy against Mab. To pursue the objective of the project, the researchers will perform toxicity and pharmacokinetic studies and will investigate the mechanism of action of the compound. The activity of gene correctors alone and in combination with “11226084” and/or current drugs against Mab will also be evaluated and in vivo tests will be performed on mouse models.
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