L’infiammazione sregolata è caratteristica sfavorevole della malattia polmonare FC e nuove terapie mirate a ridurla potrebbero portare a un sostanziale miglioramento della patologia. Anakinra (Kineret), un farmaco somministrabile per via sottocutanea, è già impiegato in patologie infiammatorie umane (artrite reumatoide); inoltre, con il contributo di vari progetti FFC, ha superato le tappe della ricerca preclinica anche in campo FC e attualmente è in sperimentazione in pazienti FC attraverso un trial clinico di fase II, sempre con somministrazione per via sottocutanea. La possibilità di somministrarlo per altra via (orale o aerosolica) favorirebbe una maggior accettazione del farmaco da parte di malati FC già gravati da molte altre terapie croniche. Quindi, i ricercatori di questo progetto si propongono di sviluppare formulazioni di anakinra da somministrare per via orale o aerosolica. Prepareranno sia microparticelle da assumere per via orale che polveri secche inalabili di anakinra e ne valuteranno l’attività su cellule bronchiali primarie FC e su modelli murini FC. La prospettiva è che queste nuove formulazioni possano rapidamente essere trasferite nell’uso clinico facilitando così il riposizionamento (l’uso in patologie diverse di un farmaco già sperimentato e approvato per determinate malattie) di anakinra in FC.
A dysregulated inflammation is typical of the CF lung disease and new therapies aimed at its reduction could lead to a substantial improvement in the disease. Anakinra (Kineret) is a drug that can be subcutaneously administered, already on the market for other human inflammatory pathologies; it has also passed the stages of preclinical research in the CF field and it is currently being tested in CF patients through a phase II clinical trial, with subcutaneous administration (EudraCT No: 2016-004786-80). The possibility of administering it either orally or by aerosol would favor greater patients’ compliance, helping to overcome the burden of chronic poly-therapies in CF. Hence, with this project researchers will develop formulations of anakinra to be orally administered or delivered by aerosol. They will prepare both enteric microparticles and dry inhalable anakinra powders and will evaluate their activity in primary CF bronchial cells and in CF mouse models. The prospect is that these new formulations can quickly be transferred into clinical use thus facilitating the anakinra’s repurposing in CF.