Questo progetto è stato sospeso pochi mesi dopo il suo inizio per la morte improvvisa della sua responsabile, la dr.ssa Olga Zegarra. Il Comitato Scientifico FFC, nella seduta del 7-8 luglio 2017, ha accettato di riprendere il progetto con una nuova responsabile, la dr.ssa Loretta Ferrera, proposta dall’Istituto G. Gaslini di Genova. Il progetto è ripartito il 1° agosto 2017 e si concluderà al 31 maggio 2019.
I ricercatori ipotizzano che l’effetto terapeutico di lumacaftor, correttore della mutazione F508del, consista nel miglioramento delle proprietà viscoelastiche del muco FC, mediato dal recupero della secrezione di bicarbonato nelle vie aeree. Verificheranno la loro ipotesi attraverso esperimenti basati sull’azione esercitata dal bicarbonato su cellule di epitelio respiratorio FC e su organoidi intestinali FC. In questo modo sarà possibile capire se l’azione del bicarbonato possa effettivamente migliorare le proprietà del muco e a quale concentrazione. Queste informazioni potrebbero offrire la via per progettare più accuratamente studi clinici per i pazienti FC usando bicarbonato per via inalatoria.
The researchers of this project suggest that the therapeutic effect of lumacaftor corrector of F508del-CFTR consist in an increased bicarbonate secretion and consequent improvement of CF bronchial mucus properties. Their aim is to confirm this mechanism on the airway surface epithelium by different assays involving bicarbonate secretion. Then they set up CF intestinal organoids as polarized epithelia able to secrete mucus, so that it will be possible to measure the mucus properties in this tissue before and after treatment with correctors and with bicarbonate. These informations will allow the design of more accurate clinical trials for CF patients, using inhaled bicarbonate.
