Questo progetto è focalizzato sullo studio e la modulazione di bersagli alternativi a CFTR. Attraverso vari approcci tecnologici (saggi di immunofluorescenza e microscopia confocale), i ricercatori si prefiggono di valutare l’espressione e la funzione di bersagli alternativi nelle vie aeree, in modo da poter sviluppare degli approcci terapeutici mirati. Il progetto prevede l’utilizzo di cellule epiteliali delle vie aeree ottenute da persone con fibrosi cistica (FC), di varie età, genotipi e condizioni cliniche e da persone non FC (controlli sani) mediante procedure minimamente invasive (spazzolamento della mucosa delle cavità nasali). Mediante studi in vitro sarà inoltre testato l’effetto del potenziamento o dell’inibizione di questi bersagli sul fenotipo FC. Infine i ricercatori propongono di sviluppare strumenti e saggi per la ricerca di nuovi modulatori farmacologici.
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This project is focused on the study and modulation of alternative targets to CFTR. Through various technological approaches (immunofluorescence assays and confocal microscopy), the researchers aim to evaluate the expression and function of alternative targets in the airways, in order to develop targeted therapeutic approaches. The project involves the use of airway epithelial cells obtained from persons with cystic fibrosis (CF) of various ages, genotypes and clinical conditions and healthy controls using minimally invasive procedures (brushing of the mucous membrane of the nasal cavities). The effect of potentiation or inhibition of these targets on the CF phenotype will also be tested by in vitro studies. Finally, the researchers propose to develop tools and assays for the search for new pharmacological modulators.
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