L’obiettivo principale del progetto è di determinare la risposta di persone con fibrosi cistica (FC) di vari centri FC a diversi modulatori, attraverso l’uso delle colture di cellule nasali. Questo progetto è l’estensione del precedente FFC#9/2019, durante il quale è stata creata una rete di centri di FC e sono state caratterizzate le persone con FC in termini di sensibilità ai modulatori CFTR. Per mezzo del nasal brushing, procedura di ottenimento di cellule epiteliali nasali da persone con FC poco invasiva, saranno coltivate e differenziate in vitro le cellule nasali usando protocolli appositi. Su di esse, il gruppo di ricerca saggerà l’effetto dei modulatori utilizzando tecniche elettrofisiologiche. I ricercatori si propongono inoltre di valutare possibili effetti secondari in grado di alterare l’espressione di CFTR dovuti alle mutazioni. Lo studio potrà aiutare la selezione di farmaci più efficaci e definire trattamenti personalizzato per ogni persona con FC, compresi quelli con mutazioni rare e ancora non caratterizzate.

XIX Convention FFC Ricerca – scarica qui la breve presentazione del progetto