Andrea Armirotti
Partendo dall’osservazione che il trattamento con Kaftrio e altri farmaci per fibrosi cistica (FC) modificano il contenuto lipidico e proteico delle cellule, i ricercatori si propongono di studiare le alterazioni nelle proteine e nei lipidi dell’epitelio bronchiale da cellule primarie ottenute da persone con FC con mutazione F508del. Saranno valutate tali perturbazioni nel contenuto lipidico e proteico in associazione al trattamento con Kaftrio. I ricercatori studieranno l’epitelio bronchiale di 10 persone con FC con mutazione F508del e 4 con mutazioni a funzione minima e li confronteranno con quelli che otterranno da 10 soggetti non-FC di controllo. Verranno utilizzati strumenti bioinformatici avanzati per studiare il network di lipidi e proteine specificamente associate al recupero di CFTR. I ricercatori si pongono pertanto l’obiettivo di approfondire la conoscenza dei meccanismi alla base del recupero di CFTR, utile per la progettazione di nuovi farmaci per FC.
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The treatment with Kaftrio and other Cystic Fibrosis (CF) drugs appears to modify the lipid and protein content of cells; on this observation, the researchers intend to study the alterations in proteins and lipids of the bronchial epithelium from primary cells obtained from persons with CF with the F508del mutation. These perturbations in lipid and protein content will be evaluated in association with treatment with Kaftrio. The researchers will study the bronchial epithelium of 10 persons with CF with the F508del mutation and 4 with “minimal function” mutations and compare them with those obtained from 10 non-CF control subjects. Advanced bioinformatics tools will be used to study the network of lipids and proteins specifically associated with CFTR recovery. The goal of this project is to deepen the knowledge of the mechanisms underlying the recovery of CFTR, useful for the design of new drugs for CF.
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