Nella maggior parte dei casi la proteina CFTR mutata mostra difetti che riguardano la possibilità di assumere la conformazione definitiva e di migrare sulla membrana cellulare. Così succede per la proteina CFTR-DF508. Questo studio ha lo scopo di approfondire la comprensione del meccanismo alla base di questi difetti. Per farlo sono state allestite sofisticate tecnologie di ricerca, che includono la videomicroscopia, la microscopia ad alta efficienza, lo screening dell’RNA ad interferenza. La conoscenza della cascata di eventi regolatori che influenzano queste fasi della produzione di proteina CFTR può portare all’identificazione di nuovi target per la terapia.
In most cases CFTR mutated protein shows folding and trafficking defects. This is the case of CFTR-DF 508 protein. This study is aimed to elucidate the mechanisms underlying trafficking defects: sophisticated technologies are set up and complex experiments of cell biology are planned, including immunofluorescense, immune EM, videomicroscopy, high throughput microscopy, siRNA screening and molecular biology. Identifying the traffic steps and the regulatory cascades that impinge CFTR protein trafficking might lead to know new therapeutic targets.
