Contribuire a far maturare, per raggiungere la membrana cellulare (sua sede di azione, ove può essere potenziata) la proteina CFTR mutata per difetto del gene CFTR, attraverso farmaci cosiddetti “correttori”, di cui uno, la desossispergualina, è già stato individuato con uno studio preliminare finanziato da FFC. Lo scopo specifico del presente studio è quello di mettere a punto un metodo per far rilasciare all’interno delle cellule malate, possibilmente in loro organuli appropriati, questo farmaco ed altri potenziali correttori, legando il farmaco ad una proteina trasportatrice (albumina umana). Verranno sperimentate con tale intento anche alcune tossine previamente private dell’azione tossica mediante induzione di mutazioni.
