Alla ricerca di nuovi e più efficaci potenziatori di CFTR mutata: un peptide derivato dall’enzima chiave PI3Kγ più potente di ivacaftor e potenzialmente attivo su tutte le mutazioni che consentono la sua collocazione in membrana cellulare.
Mettere a punto un nuovo tipo di test del sudore (bubble test), basato sul flusso sudorale CFTR-dipendente, in grado di misurare più accuratamente il funzionamento della proteina CFTR.
Scoprire il meccanismo che regola l’equilibro fra sintesi e degradazione della proteina CFTR-F508del e identificare molecole atte a recuperare la proteina mutata proteggendola dalla degradazione.
Utilizzo degli organoidi intestinali umani nello studio della risposta ai nuovi farmaci mutazione-orientati, in rapporto alla loro concentrazione plasmatica, per personalizzare il trattamento e il dosaggio.
Identificare meccanismo d’azione e sito di legame alla proteina CFTR dei farmaci correttori di CFTR-F508del, per progettare nuovi e più efficaci correttori.
Testare la possibilità che anakinra, un farmaco con effetti antinfiammatori in FC, svolga anche funzione di correttore della proteina CFTR-F508del.
Studio del ruolo di CK2 nella modulazione della proteina CFTR-F508del per la ricerca di nuove possibili combinazioni terapeutiche.
Studiare se miriocina, molecola con azione antinfiammatoria e antistress ossidativo, eserciti anche azione correttrice di CFTR-F508del, in sinergia con cisteamina o lumacaftor.
Scoprire gli effetti della proteina CFTR e del bicarbonato sulle proprietà del muco bronchiale FC.
