Bioingegneria dei tessuti per costruire in vitro un modello avanzato di tessuto bronchiale FC (stratificato, dotato di cellule mucipare e di ciglia).
Inibitori della proteina RNF5 come nuove molecole per massimizzare il recupero di CFTR-F508del mutata.
Studio della combinazione cisteamina / epigallocatechingallato e di molecole con meccanismo analogo per il trattamento di F508del-CFTR.
Sintesi e sperimentazione di un nuovo farmaco per il trattamento di CFTR-F508del mutata: un peptide con azione di potenziatore e correttore.
Ricerca di nuovi possibili approcci terapeutici per CFTR-F508del: ruolo delle proteinchinasi CK2 in combinazione con farmaci correttori sul destino della proteina mutata.
Il progetto Task Force for Cystic Fibrosis ha come obiettivo principale lo sviluppo di nuovi correttori e potenziatori per F508del ed eventualmente per altre mutazioni FC. Il progetto, della durata prevista di tre anni e mezzo, è articolato in tre fasi: 1) Hit identification; 2) Hit to lead; 3) Lead optimization.
Sintetizzare molecole analoghe di Trimetilangelicina (TMA) in grado di agire selettivamente come correttori/potenziatori di CFTR oppure come antinfiammatori, privi degli effetti collaterali sfavorevoli di TMA.
Ricerca di farmaci per CFTR-F508del: nuovi bersagli terapeutici per recuperare all’interno della cellula la proteina difettosa.
I MicroRNA come nuova via per intervenire sulla regolazione dei geni dell’infiammazione FC e del funzionamento della proteina CFTR.
