Cisteamina, farmaco già in uso per altra patologia, potrebbe avere effetto antibatterico nel polmone FC. Studio del meccanismo d’azione in modelli animali.
Riposizionamento di farmaci e prodotti naturali già in uso in altre terapie, per il recupero della funzionalità di CFTR-F508del, con costi e tempi ridotti.
Sviluppo di nuovi modelli cellulari derivati da epitelio nasale per saggiare l’efficacia delle terapie del difetto di base FC anche nei confronti di mutazioni CFTR rare.
Sviluppare un approccio farmacologico personalizzato in pazienti FC attraverso l’analisi di organoidi intestinali derivati da pazienti candidati a trattamento con Ivacaftor e Orkambi.
Nuovo approccio di terapia genica: riparare le mutazioni splicing del gene CFTR mediante tecniche di editing genomico.
Nuove vie per recuperare CFTR-F508del mutata: impedire la degradazione della proteina agendo sul sistema di controllo ubiquitina-deubiquitinasi.
Ottimizzazione di una nuova molecola per il superamento delle mutazioni di stop e il recupero della proteina CFTR in cellule umane FC.
Saranno i mesoangioblasti le nuove staminali per la terapia genica cellulare FC?
Ricerca di nuove molecole per il trattamento di F508del-CFTR: gli aminoariltiazoli ibridati con altri correttori.
