Nuovi bersagli molecolari per migliorare il recupero di CFTR-F508del rispetto a quello ottenuto dai primi farmaci correttori.
Il ganglioside GM1 può aumentare l’efficacia di correttori e potenziatori già disponibili?
Identificazione dei siti di legame di alcuni correttori con la proteina CFTR mutata.
Sintesi di nuovi derivati, verifica della loro attività e valutazione della loro azione sinergica con correttori già disponibili.
L’RNA editing trasforma il segnale genetico di stop in uno di senso, codificante per la sintesi completa della proteina CFTR.
Generazione di modelli sperimentali a base di organoidi intestinali per studiare la pancreatite idiopatica correlata a CFTR.
Identificazione di microRNA (miRNA) e acidi peptidonucleici (PNA) per modulare l’espressione di CFTR.
Comprensione del meccanismo d’azione di un nuovo peptide derivato dall’enzima PI3Kγ con potenziale azione terapeutica.
Analizzare e produrre un nuovo enzima, la DNasi2b, con azione mucolitica più efficace sul secreto bronchiale.
