Riconoscere i meccanismi attraverso cui si sviluppa in parecchi malati di fibrosi cistica una complicanza epatica che determina cirrosi biliare e individuare possibili farmaci atti a prevenire e curare la complicanza.
Testare la possibilità che l’acido folico possa in qualche modo giovare a ricostituire i delicati equilibri delle membrane cellulari epiteliali, compromessi nella fibrosi cistica.
Il progetto ha lo scopo primario di valutare le possibili proprietà terapeutiche di un minicromosoma contenente il gene CFTR in modelli cellulari di fibrosi cistica. Si tratta di costruire una struttura piccolissima con le caratteristiche di un cromosoma, che funzionerebbe da vettore per il trasferimento del gene normale a cellule malate FC.
Lo studio intende valutare l’efficienza e la biosicurezza di un vettore virale, un Lentivirus di ultima generazione, nella prospettiva di terapia genica della fibrosi cistica. Il vettore viene testato in vitro su modelli di epitelio respiratorio, in vivo su modelli animali.
